Евразийская патентная организация (ЕАПВ) зарегистрировала 52 000-й патент. Им стала разработка американского «Детского госпиталя и исследовательского института» (Research Institute at Children’s Hospital) — новый эффективный способ доставки лекарства при лечении мышечной дистрофии.
Что такое мышечная дистрофия?
Это группа генетических заболеваний, которые постепенно разрушают мышцы, приводят к слабости, потере двигательной способности и часто поражают другие органы. Самая распространенная форма — мышечная дистрофия Дюшенна — встречается у 1 из 5 000 новорожденных мальчиков. Полного лекарства от болезни пока нет.
В чём суть изобретения?
Учёные создали метод генной терапии, который целенаправленно уменьшает фиброз — образование избыточной рубцовой ткани в мышцах, что характерно для дистрофии. В основе подхода — доставка в мышцы особой микроРНК (miR29), которая «выключает» гены, ответственные за выработку белков фиброза: коллагена 1, коллагена 3 и фибронектина.
Для доставки miR29 используются безопасные вирусные векторы на основе AAV (аденоассоциированного вируса), которые уже применяются в генной терапии. Это позволяет напрямую воздействовать на причину фиброза и замедлять прогрессирование болезни.
Почему это важно?
Фиброз — одна из главных проблем при мышечной дистрофии, приводящая к потере мышечной функции. Новая методика даёт надежду на замедление развития заболевания, улучшение качества жизни пациентов и продление периода двигательной активности.
Этот патент — важный шаг в развитии генной терапии и ещё одно доказательство, что наука продолжает искать решения для борьбы с тяжёлыми заболеваниями.
Источник: телеграм канал ЕАПВ